85萬美元！美國首款基因療法定價再創新高

作者: 做藥的土豆

自美國首款矯正基因缺陷療法Luxturna被FDA批准以來(重磅！美國首款矯正基因缺陷的藥物Luxturna提前獲批上市)， 大家對Spark Therapeutics公司的這一針對可導致失明的遺傳性視力缺陷治療手段談論最多的就是它的定價問題。

今天， 這只引得業界極度關注的靴子終於落地， 85萬美元！這也成為迄今為止美國最昂貴的藥物療法。

在定價公佈之前， 大家猜測其可能的範圍也在60-100萬美元之間。 所以這一最終方案也沒有出乎所有人意料， 定在了一個中等偏上的價格。 這一WAC (Wholesale Acquisition Cost)定價超過了治療脊髓型及萎縮症藥物Spinraza的75萬美元(第一年治療)定價；而去年8月獲批的首個CAR-T療法Kymriah的定價也不過47.5萬/次。 當然， 作為一款一次性治療的基因療法， 用85萬美元， 即42.5萬美元一隻眼睛的價格， 能夠讓你重見光明， 聽起來也是挺有吸引力的。 正如Spark公司CEO Jeff Marrazzo先生所說， 你的視力難道不值這些錢嗎？畢竟，

失明給患者帶來生活的不便和精神的痛苦是難以用金錢衡量的， 我們都說眼睛是心靈的視窗， 難道打開這扇窗戶還不值這個價錢麼？

當然， 價格如此之高也是有原因的， 基因療法的準備過程耗時費力， 研發也是投入巨大。 Luxturna通過AAV將健康的RPE65基因引入患者體內， 讓患者生成正常功能的蛋白來改善視力。 他最大的優勢之一就是只需一次治療過程， 不需要後續的藥物治療。 還有一點不得不說的是， 該藥物的目標群體很小， 在美國總共不超過2000名患者， 每年新增病人也是不超過20人。 既是一錘子買賣， 市場也不大， 這就可以理解其高昂的價格設定了。

對此， Marrazzo先生有他自己的獨到見解：“請記住， 任何新的療法都有兩個關鍵因素來決定其商業價值，

價格和銷量。 所以不管你價格設定是什麼， 你的銷量是零， 那你的效益就是零”。 因此Spark的定價團隊也在努力平衡定價和臨床的治療， 一方面可以緩解消費者壓力， 另一方面也是為了減少來自消費者的阻力——畢竟這麼高的價格， 難免讓人冠以只是為了賺錢的罪名。 目前暫時有兩種治療方案供患者選擇， 一種是無效“退款”；另一種還在制訂中的方案是分期付款。 前者是指如果患者在通常的康復期， 30天和30個月沒有達到分別的治療目的， 公司將向患者退回部分治療費用。 但是到底退回多少， Spark公司沒有透露具體細節， 可以肯定的是不會是全部費用， 這倒與CAR-T的Kymriah無效退款的承諾不同。 對此Marrazzo先生表示， “我們是不會全額退款的， 這不現實， 我們的目標群體人數太少了， 過低的利潤將會是一場商業災難”。 另一種正在計畫中的治療方案是分期付款， 通過分期支付治療費用， 讓患者背負“藥貸”， 倒也是一種可以接受的解決方案。

近幾年來， 新靶點、機理藥物和新療法的治療費用屢創新高， 曾經的Gliead丙肝天價神藥， 以及CAR-T讓人望而卻步的治療定價， 到如今的基因療法。 無數例子證明傳統的製藥公司定價/患者治療模式是有其自身不足的。 就像在歐洲的兩個基因療法Glybera和Strimvelis， 因為絕大多數患者無法承擔其過高的治療費用， 已經名存實亡。 要解決這一問題， 只依靠製藥公司調整價格是不夠的， 需要政府、商業保險和製藥公司一起配合， 才能提供切實有效的方案。

畢竟， 對於像基因治療這種革命性療法， 我們希望每個身患重病的病人都有公平的治療機會。