Scholar Rock融資4700萬美元，給脊髓性肌萎縮症患者帶來新希望

作者: 藥渡

今日致力於研究生長因數抑制劑的生物技術公司Scholar Rock獲得C輪融資4700萬美元， 用於推進脊髓性肌萎縮症(SMA)、腫瘤免疫、纖維症和銀屑病研究。

此輪融資由新投資者Invus領投， 新投資者Redmile集團跟投， Scholar Rock現有的投資者也參與了此次融資， 包括Polaris合夥人、Timothy Springer、ARCH投資合夥人、EcoR1 Capital、卡夫集團、Fidelity管理研究公司和Cormorant資產管理公司。 至此， Scholar Rock總共籌集1.09億美元股權融資。

此次融資主要用於推動該公司的臨床候選藥物SRK-015在脊髓性肌萎縮(SMA)和其他神經性肌肉疾病的治療， 爭取讓這個藥物上半年就進入臨床階段， 從而評估其在肌肉力量和運動功能方面的改善作用。 此次融資也有助於Scholar Rock進一步在纖維化、腫瘤免疫和與缺鐵性貧血方面研發新的候選藥物。

Scholar Rock總裁兼首席執行官NageshMahanthappa博士， 對此次融資表達了感謝和喜悅之情， 也表示這是世界頂級生物技術的擴展動力， 也是大豐收的象徵， 因為他們創新性平臺的首個候選藥終於要進入臨床研究，

這也有助於他們SMA候選藥物生產管線的擴大。

Nagesh Mahanthappa博士

肌肉生長抑制素抑制劑SRK-015

SRK-015是Scholar Rock研發此類抑制劑專利方法的代表產物， 是通過調節潛在生長因數的過度活化作用， 而選擇性靶向抑制疾病微環境下的生長因數。

SRK-015選擇性高、副作用小， 已經在腫瘤免疫和纖維化方面已經表現出最佳的療效， 主要抑制肌肉生長抑制素的過度活化， 而肌肉生長抑制素， 是生長因數TGF-β超家族的一員， TGF-β對間充質起源的細胞起刺激作用， 而對上皮或神經外胚層來源的細胞起抑制作用， TGF-β有亞型TGF-β1、TGF-β2、TGF-β3。 這種新穎的作用機制與傳統的生長因數抑制劑相比表現出高度特異性， 而Scholar Rock是首家利用此方法來研發生長因數抑制劑管線藥物的公司。

脊髓性肌萎縮症(SMA）

脊髓性肌萎縮症(SMA)是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病， 是常染色體隱性遺傳病， 是罕見病的一種， 新生兒中出現的概率是萬分之一。 根據發病年齡和肌無力嚴重程度， 臨床上分為SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型，

他們共同特點是脊髓前角細胞變性， 臨床表現為廣泛性弛緩性麻痹與肌肉萎縮， 但智力感官正常。

肌肉生長抑制素抑制劑SRK-015 & 治療神經元丟失的Spinraza

目前針對潛在SMA缺陷遺傳的治療方法已有上市藥物(如Biogen的Spinraza)， 但直接針對肌肉萎縮的治療方法還有待進一步研發， 因為直接針對肌肉萎縮的藥物， 能直接改善SMA患者的狀態。 對此Mahanthappa表示， 他們所研發的新藥與Spinraza沒有比較關係， 因為Spinraza主要治療運動神經元丟失， 而他們的卻是針對運動神經元丟失所導致的肌肉萎縮無力。

抑制失活的 or 活性的肌肉生長抑制素

肌肉生長抑制素在肌肉萎縮中的作用研究已有十餘年， 但大多數公司都正在尋找活性肌生長抑制素， 其中包括Roche / Biogen和Acceleron Pharma。

而Scholar Rock的目標是潛在還未活化的肌肉生長抑制素。 啟動之前的肌肉生長抑制素更容易與其他生長因數區分。 從這個角度看Scholar Rock的藥物選擇性更強， 可以防止其他生長因數被抑制而導致的發育併發症。

Mahanthappa形象的描述了這種差異“設想一下， 在家想關掉房間裡的一盞燈， 你可以拔掉房間的電源， 或者關掉燈的開關， 第一代抑制劑是前者， 而Scholar Rock研發的屬於後者”。

Scholar Rock

ScholarRock目前正在研發一系列類似的新藥， 除了肌肉萎縮之外還關注著神經性肌肉病、癌症和纖維化等方面。 公司的此次臨床推進， 主要目標是上調患者中的SMN的表達， 並對某些亞群以單一療法治療。 可目前SRK-015的有效性和安全性尚未確定， 也尚未得到FDA或任何其他監管機構的批准。 但Scholar Rock有一個優秀的管理團隊，在這方面有豐富的研發經驗，且已經得到投資者的支援，相信基於選擇性地靶向病灶微環境中的生長因數——通過調節其在細胞內啟動的機制的藥物能有新的進展，給患者帶來新的希望。

但Scholar Rock有一個優秀的管理團隊，在這方面有豐富的研發經驗，且已經得到投資者的支援，相信基於選擇性地靶向病灶微環境中的生長因數——通過調節其在細胞內啟動的機制的藥物能有新的進展，給患者帶來新的希望。