再生障礙性貧血是一種嚴重的血液性疾病，藥物是最常見的發病原因，藥物性再生障礙性貧血主要與藥物的劑量有關，即藥物的毒性作用導致骨髓造血系統病變，而有些與藥物劑量關係不大，是由於機體對於藥物產生免疫反應而導致的造血異常。
一些藥物毒性作用較強，應用達到一定劑量時就會導致骨髓造血受到抑制，常見藥物包括各種抗腫瘤藥物，如阿糖胞苷、甲氨蝶呤等主要作用於容易分裂的較成熟的多功能幹細胞，發生全血細胞減少。大部分藥物引起的再生障礙性貧血是可逆的，骨髓內仍保留一定量的造血幹細胞，在停用藥物後幹細胞逐漸還可以分裂造血，外周血象會逐漸恢復正常。但如果藥物用量過大、應用時間過長、機體對於藥物過於敏感，就會造成骨髓損害嚴重，即使停用藥物，骨髓抑制也難以恢復而長期處於造血異常狀態。
個別患者應用藥物後發生的再生障礙性貧血與藥物劑量關係不大，是由於藥物誘發機體免疫反應而 導致的持續性再生障礙性貧血。這類藥物種類繁多，常見的有氯黴素、有機砷、磺胺類有、甲碸黴素、保泰松、氨基比林等。