再生障礙性貧血是一種頑固性血液系統疾病,由於患者骨髓造血幹細胞功能衰竭,造成全血細胞減少,患者療效差、死亡率高,發病後生存期根據病情嚴重程度從數月至數年不等。目前治療再生障礙性貧血的治療方法有很多,其中只有造血幹細胞移植是根治再生障礙性貧血的方法。
造血幹細胞移植的過程較複雜,術前需要對再生障礙性貧血患者進行預處理。預處理是指在輸注造血幹細胞前對患者進行的必不可少的處理,預處理實際就是應用大劑量的放化療。不經過預處理的造血幹細胞移植成功率極低,因此預處理是造血幹細胞抑制成功的關鍵一步。
預處理的目的是破壞再生障礙性貧血患者自身的免疫系統,使其對移植的異體造血幹細胞不會產生排斥反應,同時可以清楚體內殘留的骨髓內異常細胞,使植入的造血幹細胞可以正常定植,發揮正常造血作用。
每個患者的預處理方案都不盡相同,主要根據患者的基本疾病狀況而定,在選用預處理方案中,主要考慮細胞殺傷作用及骨髓外毒性。較大劑量的預處理雖可能減少復發率,但容易因毒性而使死亡率增加,無益於總療效的改善。