在十多年前，再生障礙性貧血被視為絕症，大多數治療方法都不能有效改善再生障礙性貧血患者的症狀，更談不上治癒患者。許多病情較重的再生障礙性貧血患者在短時間就病情惡化而死亡，輕症患者也在一年左右就因伴發各種併發症而死亡。由於沒有有效的治療方法，醫生對於再生障礙性貧血患者手足無措。
隨著醫學技術的不斷發展，近些年幹細胞移植技術得到了不斷完善和發展，許多幹細胞移植治療過程中的瓶頸問題都被一一解決，而成為逐漸成熟的治療技術。造血幹細胞移植是治療重型再生障礙性貧血的主要手段之一，利用配型成功的骨髓幹細胞或臍帶血幹細胞輸注入再生障礙性貧血患者體內，如果移植成功，患者可以逐漸恢復造血功能。
對於四十歲以內的再生障礙性貧血患者，只要身體狀態較好並且有合適的造血幹細胞供者，首選造血幹細胞移植，療效好，起效快。造血幹細胞移植治療成為了再生障礙性貧血患者康復的希望。近些年接受幹細胞移植的再生障礙性貧血患者越來越多，成功率也在逐漸增高。