目前再生障礙性貧血的藥物治療方法較多，常用的包括雄激素治療、免疫抑制劑治療等，對某些慢性再生障礙性貧血的患者可以起到一定的療效，免疫抑制劑通過抑制免疫細胞對於骨髓造血的抑制和刺激造血，來糾正患者的全血細胞減少。
免疫抑制劑療法主要適用於年齡大於40歲或尚無匹配的骨髓捐贈者不能進行骨髓抑制的嚴重型再生障礙性貧血患者。常用的免疫抑制劑包括環孢菌素、抗胸腺球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白，其主要作用機理是通過去除抑制性T淋巴細胞對於骨髓造血幹細胞的抑制作用，恢復骨髓造血功能。同時免疫抑制劑還可對機體產生免疫刺激作用，通過產生較多的造血調節因數促進幹細胞增殖，此外可能對於造血幹細胞本身還有直接刺激作用。
環孢菌素是治療嚴重型再生障礙性貧血的常用藥物，此藥應用方便、安全，用藥後1~2個月可以發揮療效，多數病人在長期維持治療後，有效率可以達到50%左右。由於此種藥物有較多不良反應，如肝腎毒性、多毛、牙齦腫脹、肌肉震顫等，為了安全用藥應注意監測血藥濃度，出現不良反應應及時處理。