對於再生障礙性貧血患者來說，唯一有效的治療方法就是造血幹細胞移植。由於再生障礙性貧血患者的骨髓造血細胞衰竭，不能正常造血，只有利用骨髓移植，將供者骨髓中的造血幹細胞植入患者體內，並能夠成功開始造血，就可以判定治療成功。
再生障礙性貧血患者接受幹細胞移植後，會被安置在封閉、無菌的環境裡進行一段時間的觀察，並同時預防和治療移植併發症、抗感染、輸注紅細胞、輸注血小板等一系列治療。幹細胞移植是否成功，需要檢查外周全血細胞計數及骨髓檢查來判定。移植後28天患者白細胞、紅細胞、血小板等血細胞生長，骨髓增生活躍，說明供者的造血幹細胞植入成功。如果移植後28天白細胞、紅細胞、血小板等全血細胞減少，骨髓仍舊增生減低，有核細胞小於0.1×109/L為幹細胞移植失敗。
由於患者在移植前自身造血系統和免疫系統已經完全被摧毀，如果移植後供者的造血幹細胞不能在患者體內生長起來，患者容易發生出血、感染。排斥反應等移植併發症。患者需要輸注紅細胞、輸注血小板等糾正貧血。